医学のあゆみ ゲノム編集医療ー最先端ツールからモデル,創薬,遺伝子治療へ 2025年 292巻5号 2月第1土曜特集[雑誌]

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・CRISPR-Cas9などの技術革新により精密かつ効率的な遺伝子改変が可能となった。遺伝子疾患の理解や治療法の実用化を推進する“次世代医療”として大きな期待が寄せられている。
・一方、ゲノム編集技術の社会実装に向けては、倫理的課題や法的課題に関する合意形成から、安全性評価と品質管理の確立まで、解決すべき重要課題がいくつもある。
・本特集では、基礎技術の革新、疾患モデルの作製と応用、創薬研究、医療現場での臨床応用など、多角的な視点からゲノム編集の全貌に迫る。

■ゲノム編集医療ーー最先端ツールからモデル、創薬、遺伝子治療へ
・はじめに
●ゲノム編集モダリティ
・純国産ゲノム編集ツール“Zinc Finger-ND1”の開発
〔key word〕Zinc Finger（ZF）-ND1、純国産ゲノム編集ツール、高機能化、ゲノム編集治療
・次世代型プライムエディターの設計・開発
〔key word〕プライム編集、プライムエディター、切らないゲノム編集、in vivo遺伝子治療
・塩基編集技術の発展と遺伝子治療への応用
〔key word〕塩基編集、脱アミノ化、遺伝子治療
・タイプ1 CRISPR-Cas3ゲノム編集機構とその活用
〔key word〕CRISPR-Cas3、ゲノム編集、大規模欠失、CRISPR診断
・CRISPR随伴トランスポゾン（CAST）によるプログラム可能なDNA挿入技術の開発
〔key word〕ゲノム編集、遺伝子治療、CRISPR-Cas、トランスポゾン、CRISPR随伴トランスポゾン（CAST）
・CRISPR-Cas9の祖先タンパク質IscBの構造解析と分子改変
〔key word〕CRISPR-Cas9、IscB、分子改変、ゲノム編集
●ゲノム編集細胞研究
・CRISPRスクリーニング法を用いたがん治療の新規標的探索
〔key word〕CRISPRスクリーニング、網羅的遺伝子探索、がん、治療標的、増殖必須遺伝子
・生体内ゲノム編集技術“HITI法”のupdate
〔key word〕ゲノム編集治療、HITI法、アデノ随伴ウイルス（AAV）、脂質ナノ粒子（LNP）
・ヒトゲノム情報を応用したiPS細胞のゲノム編集研究
〔key word〕ヒトゲノム、精密ゲノム編集、ヒトiPS細胞
・転写調節プラットフォームの開発と応用
〔key word〕転写活性化、転写抑制、CRISPR-Cas9、CRISPR-Cascade、TREEシステム
●疾患モデル動物研究
・CRISPR-Cas9システムを用いた遺伝子改変マウスの作製
〔key word〕CRISPR-Cas9システム、ノックアウト（KO）マウス、雄性不妊
・i-GONAD法で広がる遺伝子改変動物作製の現状と展望
〔key word〕i-GONAD法、ゲノム編集、エレクトロポレーション、受精卵
・CRISPRを利用した時期・組織特異的遺伝子変異マウスの作出
〔key word〕Cre-LoxP、生体内ゲノム編集、バイオリソース
・iPS細胞を用いたヒト疾患モデルマーモセット作製
〔key word〕コモンマーモセット、iPS細胞、in vitroモデル、神経変性疾患
●ゲノム編集治療
・Ex vivoゲノム編集治療時代の幕開けーー現状と課題
〔key word〕遺伝子治療、造血幹細胞、キメラ抗原受容体（CAR）-T細胞療法、iPS細胞（人工多能性幹細胞）
・複数のニックにより誘導するゲノム編集
〔key word〕ニッカーゼ、相同染色体、相同組換え（HR）、目的外変異、DNA修復経路
・染色体挿入型ウイルスベクターによる発がんとその機序
〔key word〕レトロウイルス（RV）ベクター、レンチウイルス（LV）ベクター、造血幹細胞遺伝子治療、染色体挿入
・血友病に対する遺伝子治療とゲノム編集治療
〔key word〕血友病、遺伝子治療、アデノ随伴ウイルス（AAV）、ゲノム編集治療
・Ex vivo、in vivoゲノム編集治療法開発の動向
〔key word〕ex vivo、in vivo、臨床試験
●安全性評価や倫理的課題
・ゲノム編集治療に係る目的外変異の予測・評価の手法と考え方
〔key word〕ゲノム編集、安全性評価、オフターゲット変異
・ゲノム編集技術とその医療応用の特許動向ーー拡大を続ける海外アカデミアによる特許支配と国産技術の利用
〔key word〕基本特許、実施権、特許紛争、インターフェアレンス、CRISPR-Cas9、CRISPR-Cas3

本雑誌「医学のあゆみ」は、最新の医学情報を基礎・臨床の両面から幅広い視点で紹介する医学総合雑誌のパイオニア。わが国最大の情報量を誇る国内唯一の週刊医学専門学術誌、第一線の臨床医・研究者による企画・執筆により、常に時代を先取りした話題をいち早く提供し、他の医学ジャーナルの一次情報源ともなっている。

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